Gruntowanie po ułamkowej dawce szczepionki inaktywowanego wirusa polio AD 4

Podano je śródskórnie za pomocą urządzenia bezigłowego (Biojector 2000, Bioject Medical Technologies) lub domięśniowo za pomocą strzykawki i igły auto-disable . Urządzenie bezigłowe zostało zatwierdzone przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do podawania domięśniowego i podskórnego oraz w oparciu o indywidualne przypadki dla celów śródskórnego podawania badanego produktu z użyciem elementu dystansowego. Urządzenie było wcześniej używane do podawania dawki cząstkowej IPV22,23 i zostało zatwierdzone przez Cuban Medical Device Agency do użytku w tym badaniu. Continue reading „Gruntowanie po ułamkowej dawce szczepionki inaktywowanego wirusa polio AD 4”

Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 9

Ogólnie, odkrycia te wskazują, że schematy kondycjonowania o wysokiej intensywności mogą przynosić korzyści pacjentom z mutacjami szlaku RAS, ale nie tymi z mutacjami TP53 lub JAK2. Dyskusja
Ocena mutacji genowych może pomóc w przewidywaniu przeżywalności u pacjentów z MDS przechodzących allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, 3,9, ale wcześniejsze badania nie oceniały dużej liczby zagrożeń genetycznych ani stopnia, w jakim ryzyko genetyczne oddziałuje ze zmiennymi klinicznymi. W tym badaniu sparowaliśmy analizę genetyczną z kompleksową adnotacją kliniczną w dużej kohorcie rejestrującej. Stwierdziliśmy, że mutacje TP53 są najsilniejszym wskaźnikiem przeżycia po przeszczepie wśród pacjentów z MDS, niezależnie od czynników klinicznych, takich jak wiek, wynik punktowy Karnofsky ego i zmienne hematologiczne. Wpływ mutacji TP53 na ryzyko nawrotu i śmierci nie został złagodzony przez mieloablacyjne schematy kondycjonowania, co jest zgodne z klinicznymi i eksperymentalnymi dowodami pokazującymi chemoreaktywność mediowaną przez TP53.11,18,19 Nasze dane sugerują, że eskalacja intensywność schematu kondycjonowania w celu poprawy wyników u pacjentów z MDS zmutowanym TP53 nie zakończy się powodzeniem. Continue reading „Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 9”

Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 6

Obecność mutacji TP53 jest silnie związana ze złożonymi zaburzeniami chromosomowymi.11 Chociaż PPM1D jest fosfatazą regulującą aktywność TP53, pacjenci, którzy mieli mutacje PPM1D bez jednoczesnych mutacji TP53 mieli podobną częstość złożonego kariotypu jak pacjenci bez mutacji (3% i 2%, odpowiednio) (rysunek 2C). Wśród pacjentów z MDS związanymi z leczeniem obecność mutacji TP53 wiązała się z krótszym czasem przeżycia (współczynnik ryzyka zgonu z vs. bez mutacji TP53, 1,63, 95% CI, 1,22 do 2,20, P <0,001). Wśród pacjentów bez mutacji TP53 przeżycie było podobne u pacjentów z MDS związanymi z leczeniem oraz z pierwotnym MDS (współczynnik ryzyka, 1,10; 95% CI, 0,89 do 1,35, P = 0,37). Pomimo silnego powiązania z MDS związanymi z terapią, mutacje PPM1D nie były związane z niekorzystnym rokowaniem u pacjentów, którzy mieli związane z terapią MDS bez mutacji TP53 (współczynnik ryzyka zgonu z vs. Continue reading „Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 6”

Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet

Zespół Dravet to złożone zaburzenie epilepsji wieku dziecięcego, które jest związane z napadami lekoopornymi i wysoką śmiertelnością. Przebadaliśmy kanabidiol w leczeniu napadów lekoopornych w zespole Dravet. Metody
W tym podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu losowo przydzielono 120 dzieci i młodych dorosłych z zespołem Dravet i napadami lekoopornymi w celu otrzymania doustnego roztworu kanabidiolowego w dawce 20 mg na kilogram masy ciała na dzień lub placebo, oprócz standardowego leczenia przeciwpadaczkowego. Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana częstości napadów drgawkowych w 14-tygodniowym okresie leczenia w porównaniu z 4-tygodniowym okresem początkowym.
Wyniki
Mediana częstości napadów drgawek na miesiąc zmniejszyła się z 12,4 do 5,9 za pomocą kanabidiolu, w porównaniu ze spadkiem z 14,9 do 14,1 dla placebo (skorygowana mediana różnica między grupą kannabidiolową i grupą placebo w zmianie częstości napadów, -22,8 punktów procentowych; 95% przedział ufności [CI], -41,1 do -5,4; P = 0,01). Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet”