Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej

Regulacja w górę selektyny P w komórkach śródbłonka i płytkach krwi przyczynia się do interakcji komórka-komórka, które biorą udział w patogenezie okluzji naczyń i zaburzeń bólowych związanych z sierpem. Bezpieczeństwo i skuteczność kryzilizumabu, przeciwciała przeciw cząsteczce adhezyjnej P-selektyny, oceniono u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Metody
W tej podwójnie ślepej, randomizowanej, kontrolowanej placebo, fazie drugiej, wyznaczono pacjentów, którzy otrzymali krizanlizumab w małej dawce (2,5 mg na kilogram masy ciała), krizanlizumab w dużej dawce (5,0 mg na kilogram) lub placebo, którym podawano dożylnie 14 razy w ciągu 52 tygodni. Pacjenci, którzy otrzymywali jednocześnie hydroksymocznik, a także nie otrzymujący hydroksymocznika zostali włączeni do badania. Pierwszorzędowym punktem końcowym była roczna liczba problemów związanych z bólem sierpowatym spowodowanych dużą dawką kryzzlizumabu w porównaniu z placebo. Continue reading „Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej”

Lenalidomid, Bortezomib i Deksametazon z przeszczepem szpiczaka

Chemioterapia wysokodawkowa plus autologiczny przeszczep komórek macierzystych była standardowym leczeniem w przypadku nowo rozpoznanego szpiczaka mnogiego u dorosłych w wieku do 65 lat. Jednak obiecujące dane dotyczące stosowania terapii skojarzonej z lenalidomidem, bortezomibem i deksametazonem (RVD) w tej populacji wywołały pytania dotyczące roli i czasu transplantacji. Metody
Losowo przydzielono 700 pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali terapię indukcyjną trzema cyklami RVD, a następnie terapię konsolidacyjną z pięcioma dodatkowymi cyklami RVD (350 pacjentów) lub wysoką dawką melfalanu plus przeszczep komórek macierzystych, a następnie dwa dodatkowe cykle RVD ( 350 pacjentów). Pacjenci w obu grupach otrzymywali leczenie podtrzymujące lenalidomidem przez rok. Pierwszorzędowym punktem końcowym był czas przeżycia bez progresji. Continue reading „Lenalidomid, Bortezomib i Deksametazon z przeszczepem szpiczaka”

Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet cd

Dawkę zwiększano do 20 mg na kilogram na dzień (lub równoważną objętość placebo) za pomocą 14-dniowego schematu dawkowania zatwierdzonego przez komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo. Wszystkie dawki podawano dwa razy dziennie. Pod koniec okresu leczenia roztwory cannabidiol i placebo były stożkowe (10% każdego dnia) przez okres 10 dni. Po zakończeniu próby wszyscy pacjenci mogli przystąpić do długoterminowego badania otwartego. Każdego dnia pacjenci lub ich opiekunowie zapisywali liczbę i rodzaj napadów drgawkowych (tonicznych, klonicznych, toniczno-klonicznych lub atonowych) dla pomiaru punktu konwulsyjno-napadowego w punkcie końcowym, przy użyciu interaktywnego systemu odpowiedzi głosowej. Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet cd”

Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad

Badanie obejmowało 4-tygodniowy okres odniesienia, 14-tygodniowy okres leczenia (2 tygodnie zwiększania dawki i 12 tygodni podtrzymywania dawki), 10-dniowy okres zbieżności i 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Rozprawa została zatwierdzona przez komisję odwoławczą lub komisję etyczną w każdej uczestniczącej instytucji i została przeprowadzona zgodnie z zasadami Deklaracji Helsińskiej i Międzynarodowej Konferencji na temat Harmonizacji Dobrej Praktyki Klinicznej. Wszyscy pacjenci lub ich rodzice lub przedstawiciele prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę, a dzieci dostatecznie dojrzały, aby zrozumieć przekazaną zgodę. Pacjenci mogli wycofać się w dowolnym momencie bez uprzedzeń. Źródło finansowania, GW Pharmaceuticals, było odpowiedzialne za projekt badania (z udziałem badaczy i innych ekspertów), zarządzanie próbami, monitorowanie na miejscu, testowanie nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, analizę danych i analizę statystyczną. Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad”