Gruntowanie po ułamkowej dawce szczepionki inaktywowanego wirusa polio AD 2

Najważniejszy cel – zaprzestanie stosowania doustnej szczepionki przeciw wirusowi polio (OPV) po wyeliminowaniu wirusa polio typu dzikiego – zasugerowano w 1997 r.8 i formalnie zatwierdzono go przez komitety nadzoru technicznego w latach 20049 i 2008.10. Zgłaszano wstępne warunki zaprzestania OPV, 11 zidentyfiko- wano opcje szczepień12, a ryzyko wystąpienia choroby niedokrwiennej serca w wyniku choroby Heinego-Medina po zaprzestaniu OPV zostało szeroko zdefiniowane.13 W 2008 r. Światowe Zgromadzenie Zdrowia zwróciło się do Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) o opracowanie odpowiednich strategii i produktów do zarządzania ryzykiem, w tym bezpieczniejszych procesów dla szczepionek IPV [inaktywowanej szczepionki przeciw polio] i niedrogich strategii ich stosowania. 14 Wiele strategii ma na celu ocenę IPV dostępną w krajach rozwijających się, w tym redukcję harmonogramu (podawanie mniejszej dawki), zmniejszenie dawki (stosowanie IPV ułamkowej dawki), redukcję antygenu (przy użyciu tradycyjnych i nowych adiuwantów), optymalizację produkcji procesy (wzrost gęstości komórek, wykorzystanie nowych linii komórkowych i stosowanie alternatywnych środków inaktywujących) i wytwarzanie Sabin-IPV w krajach rozwijających się. Continue reading „Gruntowanie po ułamkowej dawce szczepionki inaktywowanego wirusa polio AD 2”

Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 7

Jednak pacjenci z mutacjami GATA2 lub PIGA mieli korzystne rokowanie, które było typowe dla młodszych pacjentów w kohorcie badania (Figura 3B). Zespół Shwachmana-Diamenta jest rzadkim wrodzonym zespołem niewydolności szpiku kostnego spowodowanym heterozygotycznymi mutacjami SBDS linii zarodkowej. Osoby z mutacjami SBDS pojedynczej linii płciowej są bezobjawowymi nosicielami. Chociaż tylko dwóch z siedmiu pacjentów z biallelicznymi mutacjami SBDS w naszej kohorcie klinicznie zdiagnozowali zespół Shwachmana-Diamenta, kilka cech sugeruje, że zidentyfikowane w naszym badaniu bialleliczne mutacje SBDS były zarodkowe: frakcje alleli wariantu SBDS były zgodne z mutacjami heterozygotycznymi linii zarodkowej ( mediana wariantowej frakcji alleli, 42%, 95% CI, 37 do 47), a wszystkie mutacje, które zidentyfikowaliśmy, znaleziono wcześniej u pacjentów z klinicznie potwierdzonym zespołem Shwachmana-Diamonda.15,16 Pacjenci z mutacjami SBallel biallelicznymi byli istotnie i równomiernie młodsi (mediana wieku, 25,1 lat, 95% CI, 18,2 do 38,2) niż osoby z pojedynczym zmutowanym allelem SBDS (średni wiek, 59,0 lat, 95% CI, 48,6 do 64,4) lub z SBDS typu dzikiego (mediana wieku, 59,3 lat lat, 95% CI, 58,7 do 60,3). Pacjenci z biallelicznymi mutacjami SBDS byli w istotnie niższym percentylu wysokości niż ci z pojedynczym zmutowanym allelem SBDS (P = 0,02) (ryc. Continue reading „Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 7”

Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad

Badanie obejmowało 4-tygodniowy okres odniesienia, 14-tygodniowy okres leczenia (2 tygodnie zwiększania dawki i 12 tygodni podtrzymywania dawki), 10-dniowy okres zbieżności i 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Rozprawa została zatwierdzona przez komisję odwoławczą lub komisję etyczną w każdej uczestniczącej instytucji i została przeprowadzona zgodnie z zasadami Deklaracji Helsińskiej i Międzynarodowej Konferencji na temat Harmonizacji Dobrej Praktyki Klinicznej. Wszyscy pacjenci lub ich rodzice lub przedstawiciele prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę, a dzieci dostatecznie dojrzały, aby zrozumieć przekazaną zgodę. Pacjenci mogli wycofać się w dowolnym momencie bez uprzedzeń. Źródło finansowania, GW Pharmaceuticals, było odpowiedzialne za projekt badania (z udziałem badaczy i innych ekspertów), zarządzanie próbami, monitorowanie na miejscu, testowanie nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, analizę danych i analizę statystyczną. Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad”

Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad 7

Ogólnie, podwyższone poziomy aminotransferaz wystąpiły u 12 pacjentów w grupie kanabidiolowej i w grupie placebo. Wszyscy ci pacjenci przyjmowali postać walproinianu. Tablice zmian (w których podstawowe wartości kliniczne laboratorium zostały skategoryzowane jako niskie , normalne lub wysokie i każda zmiana między kategoriami odnotowano dla wizyt po linii podstawowej) potwierdziły, że podwyższone poziomy aminotransferaz były częstsze w grupie kannabidiolowej niż w grupie grupa placebo. W 9 przypadkach podwyższonych poziomów aminotransferazy, w których pacjent kontynuował badanie, poziom enzymów powrócił do normy, gdy pacjent przyjmował kanabidiol. Nie odnotowano żadnych innych znaczących klinicznie zmian w badaniach bezpieczeństwa klinicznego laboratorium ani przypadków myśli samobójczych w Skali Oceny Skutków Samobójczych Columbia u 77 pacjentów, którzy wypełnili kwestionariusz. Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad 7”