Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej

Regulacja w górę selektyny P w komórkach śródbłonka i płytkach krwi przyczynia się do interakcji komórka-komórka, które biorą udział w patogenezie okluzji naczyń i zaburzeń bólowych związanych z sierpem. Bezpieczeństwo i skuteczność kryzilizumabu, przeciwciała przeciw cząsteczce adhezyjnej P-selektyny, oceniono u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Metody
W tej podwójnie ślepej, randomizowanej, kontrolowanej placebo, fazie drugiej, wyznaczono pacjentów, którzy otrzymali krizanlizumab w małej dawce (2,5 mg na kilogram masy ciała), krizanlizumab w dużej dawce (5,0 mg na kilogram) lub placebo, którym podawano dożylnie 14 razy w ciągu 52 tygodni. Pacjenci, którzy otrzymywali jednocześnie hydroksymocznik, a także nie otrzymujący hydroksymocznika zostali włączeni do badania. Pierwszorzędowym punktem końcowym była roczna liczba problemów związanych z bólem sierpowatym spowodowanych dużą dawką kryzzlizumabu w porównaniu z placebo. Continue reading „Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej”

Lenalidomid, Bortezomib i Deksametazon z przeszczepem szpiczaka ad 7

Stwierdziliśmy, że leczenie konsolidacyjne chemioterapią z dużą dawką i transplantacją wiązało się ze znacznie dłuższym czasem przeżycia bez progresji choroby (pierwotnym punktem końcowym) niż sama terapia RVD u pacjentów ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem. Transplantacja wiązała się również z wyższym odsetkiem całkowitej odpowiedzi, niższym wskaźnikiem minimalnego wykrywalności resztkowych chorób i dłuższym medianą czasu do progresji. Całkowite przeżycie było wysokie i było podobne w obu grupach leczenia. Wyniki te mogą być związane z zastosowaniem terapii RVD w obu leczonych grupach oraz z wysokim poziomem aktywności nowych leków, które były stosowane w leczeniu nawrotów.24 Podobieństwo całkowitego przeżycia w obu grupach może być również związane z pomyślnym zakończeniem leczenia. użycie przeszczepu uszkodzonego. Continue reading „Lenalidomid, Bortezomib i Deksametazon z przeszczepem szpiczaka ad 7”

Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 10

Nasze wyniki są zgodne ze zróżnicowaną prezentacją kliniczną pacjentów z zespołem Shwachmana-Diamonda i wskazują, że same kryteria kliniczne mogą być niewystarczające do zidentyfikowania wszystkich diagnoz zespołu Shwachmana-Diamonda. 19 Ponadto ścisły związek między domniemanymi mutacjami SBDS a somatycznymi Mutacje TP53 wskazują biologiczną synergię między mutacjami SBDS i TP53 w klonalnej transformacji MDS genetycznie zdefiniowanego zespołu Shwachman-Diamond. Wyniki te mogą wpływać na dobór dawców i sugerować, że należy rozważyć wczesną transplantację u pacjentów z zespołem Shwachman-Diamond, ponieważ przeszczepienie po transformacji MDS może nie dawać długoterminowych korzyści. Nasze dane podają w wątpliwość korzyść z konwencjonalnego warunkowania mieloablacyjnego nad podejściami o obniżonej intensywności u pacjentów z MDS zmutowanym przez TP53. Ci pacjenci, u których występuje wyjątkowo wysokie ryzyko nawrotu po transplantacji, powinni zostać uwzględnieni w podejściach śledczych do leczenia kondycyjnego lub nowych strategii zapobiegania nawrotom po transplantacji. Continue reading „Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 10”

Profilaktyka zapobiegawcza zakażeń wirusem HIV wśród kobiet afrykańskich AD 6

Wskaźniki ciąż były najwyższe wśród uczestników, którzy zdecydowali się stosować doustne środki antykoncepcyjne na początku badania (częstość występowania, 29,0 na 100 osobolat), bez znaczącej różnicy między dwiema grupami badawczymi. Wśród uczestników, u których rozpoznano zakażenie HIV, nie było znaczącej różnicy między grupami w średniej liczbie komórek CD4 + lub logarytmicznym mnożeniu log10 (Tabela 3). Nie zaobserwowaliśmy żadnych mutacji K65R lub K70E w odwrotnej transkryptazie, które powodują oporność na tenofowir. Wśród kobiet z serokonwersją HIV jeden z grupy placebo i trzech z grupy TDF-FTC był zakażony szczepem wirusowym z mutacją M184V w odwrotnej transkryptazie; czwarta kobieta z oporną infekcją w grupie TDF-FTC miała szczep wirusowy z mutacją M184I. Continue reading „Profilaktyka zapobiegawcza zakażeń wirusem HIV wśród kobiet afrykańskich AD 6”