Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad

Badanie obejmowało 4-tygodniowy okres odniesienia, 14-tygodniowy okres leczenia (2 tygodnie zwiększania dawki i 12 tygodni podtrzymywania dawki), 10-dniowy okres zbieżności i 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Rozprawa została zatwierdzona przez komisję odwoławczą lub komisję etyczną w każdej uczestniczącej instytucji i została przeprowadzona zgodnie z zasadami Deklaracji Helsińskiej i Międzynarodowej Konferencji na temat Harmonizacji Dobrej Praktyki Klinicznej. Wszyscy pacjenci lub ich rodzice lub przedstawiciele prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę, a dzieci dostatecznie dojrzały, aby zrozumieć przekazaną zgodę. Pacjenci mogli wycofać się w dowolnym momencie bez uprzedzeń. Źródło finansowania, GW Pharmaceuticals, było odpowiedzialne za projekt badania (z udziałem badaczy i innych ekspertów), zarządzanie próbami, monitorowanie na miejscu, testowanie nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, analizę danych i analizę statystyczną. Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet ad”

Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet

Zespół Dravet to złożone zaburzenie epilepsji wieku dziecięcego, które jest związane z napadami lekoopornymi i wysoką śmiertelnością. Przebadaliśmy kanabidiol w leczeniu napadów lekoopornych w zespole Dravet. Metody
W tym podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu losowo przydzielono 120 dzieci i młodych dorosłych z zespołem Dravet i napadami lekoopornymi w celu otrzymania doustnego roztworu kanabidiolowego w dawce 20 mg na kilogram masy ciała na dzień lub placebo, oprócz standardowego leczenia przeciwpadaczkowego. Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana częstości napadów drgawkowych w 14-tygodniowym okresie leczenia w porównaniu z 4-tygodniowym okresem początkowym.
Wyniki
Mediana częstości napadów drgawek na miesiąc zmniejszyła się z 12,4 do 5,9 za pomocą kanabidiolu, w porównaniu ze spadkiem z 14,9 do 14,1 dla placebo (skorygowana mediana różnica między grupą kannabidiolową i grupą placebo w zmianie częstości napadów, -22,8 punktów procentowych; 95% przedział ufności [CI], -41,1 do -5,4; P = 0,01). Continue reading „Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet”

Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 10

Nasze wyniki są zgodne ze zróżnicowaną prezentacją kliniczną pacjentów z zespołem Shwachmana-Diamonda i wskazują, że same kryteria kliniczne mogą być niewystarczające do zidentyfikowania wszystkich diagnoz zespołu Shwachmana-Diamonda. 19 Ponadto ścisły związek między domniemanymi mutacjami SBDS a somatycznymi Mutacje TP53 wskazują biologiczną synergię między mutacjami SBDS i TP53 w klonalnej transformacji MDS genetycznie zdefiniowanego zespołu Shwachman-Diamond. Wyniki te mogą wpływać na dobór dawców i sugerować, że należy rozważyć wczesną transplantację u pacjentów z zespołem Shwachman-Diamond, ponieważ przeszczepienie po transformacji MDS może nie dawać długoterminowych korzyści. Nasze dane podają w wątpliwość korzyść z konwencjonalnego warunkowania mieloablacyjnego nad podejściami o obniżonej intensywności u pacjentów z MDS zmutowanym przez TP53. Ci pacjenci, u których występuje wyjątkowo wysokie ryzyko nawrotu po transplantacji, powinni zostać uwzględnieni w podejściach śledczych do leczenia kondycyjnego lub nowych strategii zapobiegania nawrotom po transplantacji. Continue reading „Mutacje prognostyczne w zespole mielodysplastycznym po transplantacji komórek macierzystych ad 10”

Tikagrelor versus Clopidogrel w objawowej chorobie tętnic obwodowych

Choroba tętnic obwodowych jest uważana za przejaw układowej miażdżycy tętnic i związanych z nią niekorzystnych zdarzeń sercowo-naczyniowych i kończyn. Dane z poprzednich badań sugerują, że pacjenci otrzymujący monoterapię klopidogrelem mieli mniejsze ryzyko zdarzeń sercowo-naczyniowych niż ci otrzymujący aspirynę. Chcieliśmy porównać klopidogrel z tikagrelorem, silnym lekiem przeciwpłytkowym, u pacjentów z chorobą tętnic obwodowych. Metody
W tej podwójnie ślepej próbie opartej na zdarzeniach losowo przydzielono 13 885 pacjentów z objawową chorobą tętnic obwodowych do monoterapii tikagrelorem (90 mg dwa razy na dobę) lub klopidogrelem (75 mg raz na dobę). Pacjenci kwalifikowali się, jeśli mieli wskaźnik kostka-ramię (ABI) wynoszący 0,80 lub mniej, lub przeszli wcześniej rewaskularyzację kończyn dolnych. Continue reading „Tikagrelor versus Clopidogrel w objawowej chorobie tętnic obwodowych”