Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet czesc 4

Smakowitość agentów próbnych została oceniona przez opiekunów w 5-stopniowej skali, od bardzo się spodobała do w ogóle jej nie lubiła . Analiza statystyczna
Zaplanowano w sumie 100 losowo przydzielonych pacjentów. Wyliczyliśmy, że ta wielkość próbki zapewni 80% mocy do wykrycia bezwzględnej różnicy 32 punktów procentowych między grupami w pierwotnym punkcie końcowym w analizie zamiar-do-leczenia, z odchyleniem standardowym 56% i dwustronnym poziomem istotności 5%. Randomizacja była przeprowadzana i przydzielana niezależnie, odbywa się centralnie i nie jest ujawniana żadnej innej osobie zaangażowanej w proces, dopóki nie zostanie zablokowana baza danych.
Analizę pierwotnego punktu końcowego przeprowadzono za pomocą testu sumy rang Wilcoxona. Ocenę mediany różnicy między kannabidiolem i placebo, wraz z 95% przedziałem ufności, obliczono przy użyciu podejścia Hodges-Lehmanna. Analizy wrażliwości tego pierwszorzędowego punktu końcowego zostały szczegółowo określone w protokole badań i planie analizy statystycznej.
Odsetek pacjentów z obniżoną częstością napadów drgawkowych od linii bazowej o co najmniej 25%, co najmniej 50%, co najmniej 75% lub 100% analizowano za pomocą testu Cochrana-Mantela-Haenszela i przedstawiano go z kursami współczynniki. Zmiany od linii bazowej w CGIC i CGICSD zostały przeanalizowane przy użyciu porządkowego modelu regresji logistycznej. Dla drugorzędowych punktów końcowych nie było korekty wartości P dla wielokrotnych porównań.
Wyniki
Populacja próbna
Rycina 1. Rycina 1. Badanie przesiewowe, losowanie, okres leczenia i okres zbieżności. Główny powód, dla którego pacjent w grupie kanabidiolowej został wycofany przez badacza w 43 dniu, był nieprzestrzegający dawek próbnych. Jednak u tego pacjenta wystąpiło również siedem poważnych działań niepożądanych, które pojawiły się podczas leczenia do 32 dnia, co doprowadziło do przerwania podawania badanego leku. 29 pacjentów w grupie leczonej kannabidiolem, którzy kontynuowali zmniejszanie dawki, obejmowało 3 pacjentów, którzy zostali wycofani w trakcie leczenia i którzy zwężyli próbnego agenta. 5 pacjentów z grupy leczonej kannabidiolem, którzy ukończyli przyjmowanie stożka, ale nie weszło do otwartego badania (OLE), obejmowało 2 pacjentów, którzy nie zostali objęci badaniem OLE, ponieważ zostali oni wycofani podczas okresu leczenia.
Tabela 1. Tabela 1. Kluczowe cechy wyjściowe grup próbnych. W 23 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i Europie 177 pacjentów poddano badaniom przesiewowym, a 120 przeszło randomizację (ryc. 1). Charakterystyka grup doświadczalnych była podobna (Tabela 1). Średni wiek pacjentów wynosił 9,8 lat (zakres 2,3 do 18,4), a 52% stanowili mężczyźni. Wyjściowa częstotliwość napadów drgawkowych była mediana napadów 13,0 na miesiąc (zakres od 3,7 do 1717). Łącznie 108 pacjentów (90%) ukończyło okres leczenia (52 z 61 pacjentów [85%] w grupie otrzymującej kanabidiol i 56 z 59 pacjentów [95%] w grupie placebo). W sumie 12 pacjentów (10%) wycofało się z badania przed zakończeniem (9 w grupie kanabidiolowej i 3 w grupie placebo). Spośród 108 pacjentów, którzy ukończyli badanie, 105 zgłosiło się do otwartego badania uzupełniającego.
Pacjenci wcześniej wypróbowali medianę 4,0 leków przeciwpadaczkowych (zakres od 0 do 26) i przyjmowali medianę 3,0 (zakres od do 5)
[więcej w: lekarz prawo jazdy wrocław, wojewódzki ośrodek medycyny pracy, wkładki supinujące dla dorosłych ]

Powiązane tematy z artykułem: lekarz prawo jazdy wrocław wkładki supinujące dla dorosłych wojewódzki ośrodek medycyny pracy