Badanie Cannabidiolu na napady lekooporne w zespole Dravet cd

Dawkę zwiększano do 20 mg na kilogram na dzień (lub równoważną objętość placebo) za pomocą 14-dniowego schematu dawkowania zatwierdzonego przez komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo. Wszystkie dawki podawano dwa razy dziennie. Pod koniec okresu leczenia roztwory cannabidiol i placebo były stożkowe (10% każdego dnia) przez okres 10 dni. Po zakończeniu próby wszyscy pacjenci mogli przystąpić do długoterminowego badania otwartego. Każdego dnia pacjenci lub ich opiekunowie zapisywali liczbę i rodzaj napadów drgawkowych (tonicznych, klonicznych, toniczno-klonicznych lub atonowych) dla pomiaru punktu konwulsyjno-napadowego w punkcie końcowym, przy użyciu interaktywnego systemu odpowiedzi głosowej. Kliniczne oceny laboratoryjne wykonano w punkcie wyjściowym oraz po 2, 4, 8 i 14 tygodniach trybu badania, a także pod koniec okresu stożka dla pacjentów, którzy nie weszli do otwartego badania rozszerzonego lub którzy wycofali się wcześniej i zwęził próbnego agenta.
Punkty końcowe
Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana procentowa na 28 dni z 4-tygodniowego okresu wyjściowego w częstości napadów drgawkowych podczas 14-tygodniowego okresu leczenia wśród pacjentów, którzy otrzymali kanabidiol w porównaniu z placebo. Okres leczenia wydłużono z randomizacji do końca 14-tygodniowego badania lub daty ostatniej dawki. Okres leczenia podtrzymującego wydłużono od zakończenia 2-tygodniowego okresu zwiększania dawki do zakończenia 14-tygodniowej próby lub daty ostatniej dawki. Zestaw do analizy zamiar-leczenie obejmował wszystkich pacjentów w zestawie do analizy bezpieczeństwa, którzy mieli dane dotyczące skuteczności po-linii.
Wtórne pomiary punktu końcowego to Caregiver Global Impression of Change (CGIC), oceniane na 7-punktowej skali podobnej do Likerta, w której zastosowano trzy kategorie poprawy (nieznacznie poprawione, znacznie ulepszone lub bardzo poprawione), trzy kategorie pogorszenia (nieco gorszy, znacznie gorszy lub znacznie gorszy) i opcja bez zmian ; liczba pacjentów z obniżoną częstością napadów drgawkowych wynoszącą co najmniej 25%, co najmniej 50%, co najmniej 75% i 100%; zmniejszenie całkowitej częstości napadów i zmniejszenie podtypów napadów; czas trwania podtypów napadów, zgodnie z oceną Globalnego Wrażenia Impulsów Zmiany w Czasie trwania napadu (CGICSD) w 3-punktowej skali (zmniejszenie, brak zmiany lub wydłużenie średniego czasu trwania); zakłócenie snu, oceniane na liczbowej skali ocen od 0 do 10, z wyższymi wynikami wskazującymi większe zakłócenia; zmiana wyniku na skali senności Epwortha (zakres, od 0 do 24, z wyższymi wynikami oznaczającymi większą senność w ciągu dnia); wynik na kwestionariuszu jakości życia w padaczce wieku dziecięcego (zakres od 0 do 100, z wyższymi wynikami wskazującymi lepsze funkcjonowanie); zestandaryzowany pod względem wieku wynik na Vineland Adaptive Behaviours Scales, wydanie drugie (Vineland-II, zakres od 20 do 160, z wyższymi wynikami wskazującymi lepszą adaptację behawioralną); liczba hospitalizacji z powodu epilepsji; liczba pacjentów z pojawieniem się typów napadów, które nie wystąpiły w okresie odniesienia; oraz stosowanie leków ratunkowych.
Profil bezpieczeństwa kanabidiolu oceniano na podstawie liczby, rodzaju i nasilenia zdarzeń niepożądanych, a także skali oceny suiobójczej Columbia (dla pacjentów w wieku powyżej 6 lat, jeśli stosowne), parametrów życiowych, zmiennych elektrokardiograficznych, badań laboratoryjnych. zmienne bezpieczeństwa i zmienne badanie fizyczne; końcowe punkty bezpieczeństwa były monitorowane podczas każdej wizyty
[patrz też: endometrioza co to za choroba, olej z pestek moreli zastosowanie, zespół dravet ]

Powiązane tematy z artykułem: endometrioza co to za choroba olej z pestek moreli zastosowanie zespół dravet